削月雨路
“你的成長，我的守護”
又是一年兒童節，“健康”是每個孩子都應擁有的最好禮物。賽諾菲聯合首都兒科研究所附屬兒童醫院、中國人民解放軍空軍總醫院和首都醫科大學附屬北京兒童醫院三家醫院共同主辦的“你的成長，我的守護”，六一特別關注：兒童再生障礙性的新聞媒體溝通會今天在京召開。(再障)好發於少年兒童，隱蔽性高且驟然轉危率大，然而公眾對此病卻知之甚少，很多幼小生命就在惶恐和輾轉中消逝了。為了幫助孩子們戰勝再障，需要更多家庭關注、瞭解這一疾病，找到適合自己的治療途徑。
寶貝讓我用心陪伴你--兒童高發，威脅生命
再生障礙性貧血是一種罕見的、可能威脅生命的自發性疾病。從世界範圍內看，再生障礙性貧血的年發病率估計為百萬分之二，青少年群體是發病率最高的人群之一。歐美國家的發生率約為每年每百萬兒童1 -3個，而亞洲國家因為種族及環境的因素髮生率較高。其中約有70%的病童並無明確病因，因此及時規範的治療比預防更重要。
對此，首都兒科研究所附屬兒童醫院血液科主任師曉東表示：“再障患者一旦延誤治療時間，20%會轉成重型患者，兩年內將會死於感染和/或出血性併發症。”因此，家長的及早發現是孩子遠離生命威脅的關鍵。
寶貝讓我仔細看看你--遁形高手，診斷要早
再生障性貧血識別率低、誤診率高是目前中國在兒童再障治療的過程中遇到的突出問題。造成這一問題的原因主要有以下兩點，首先，再生障礙性貧血在初期的症狀與症狀相似，早期症狀易與白血病混淆。比如，易發瘀斑、流鼻血等症狀都與白血病共有；但透過檢查很容易鑑別：白血病是骨髓裡無限制地惡性增生，再障是骨髓衰竭，無法造血。其次，好發人群年齡較小，難以自發表達和識別病情。患兒難以用語言清楚表達並且判斷自己的健康狀況，給及時就醫接受治療帶來困難。再生障礙性貧血的早期症狀包括：由血小板減少引起的易發瘀斑和/或粘膜出血。由貧血引起的疲勞和勞力性呼吸困難，從而導致活動力降低。在重型再障的患者中，會迅速出現發熱、牙齦出血以及危及生命的感染。此外，再生障礙性貧血的臨床病程差異較大，與病情的嚴重程度和全血細胞減少持續時間有關。它可能在幾天內突然發作，也有可能經過數週或數月才緩慢表現出來。病情可能會進一步加重，也可能在幾年內保持穩定。因此對於好發人群和處於風險中的患者，監測和早期治療是非常重要的。
寶貝讓我好好守護你--兩種方案，治癒率高
再生障礙性貧血已不是絕症，但“晚治”和“亂治”將導致患者瀕臨死亡。首都兒科研究所附屬兒童醫院血液科主任，北京市女醫師協會理事師曉東表示：“如果患兒接受及時、規範的治療，治癒率可達60%-70%。在所有患病群體中，兒童患者的治癒率和控制率會更好。”
目前，我國《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》中，將造血幹細胞移植和免疫抑制療法推薦作為重型再障的標準治療。
首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任醫師蘇雁在會上對免疫抑制療法進行了詳細地介紹，“針對再障患者的標準免疫抑制治療方案是ATG聯合CsA，其應答率在50%-70%範圍內，治療後1年總存活率在80%以上，2年約為75%，5年約為65% 。通常在治療後的前3個月內發生應答。免疫抑制療法是約75%沒有相合同胞供體的重型和極重型再障患者以及依賴輸血的中度再障患者的首選治療方法。已知患有重型或極重型再障的患者若只接受支援治療 (即不接受專門的治療方法)，則在2年內的死亡率約為80%。”
骨髓移植治療具有低複發率和晚期克隆性疾病較少的優勢，但是骨髓來源缺口卻讓很多患者望而興嘆，直到“半相合”技術的誕生。中國人民解放軍空軍總醫院科科室副主任閆洪敏談到，“傳統骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，這在普通人群中的相合率為十萬分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血緣兩代之間100%符合這個要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解決了骨髓來源不足的困難。其移植過程中技術要求較全匹配骨髓移植更高。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合單條染色體相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首選，但找不到全匹配供者，患者可選擇半相合骨髓移植，其供者可以是父母、子女、同胞、甚至堂表親屬。”
對於再生障礙性貧血另一種有效的治療方法就是免疫抑制治治療，首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液科副主任醫師蘇雁在會上說，“針對再障患者的標準免疫抑制治療方案是ATG聯合CsA ，其應答率在50%-70%範圍內，治療後1年總存活率在80%以上，2年約為75%，5年約為65% 。通常在治療後的前3個月內發生應答。免疫抑制療法是約75%沒有相合同胞供體的重型和極重型再障患者以及依賴輸血的中度再障患者的首選治療方法。已知患有重型或極重型再障的患者若只接受支援治療 (即不接受專門的治療方法)，則在2年內的死亡率約為80%。”
與會專家共同呼籲：“只要及時診斷和早期規範治療，我們都有機會重獲新生。面對再障治療之路上的艱難險阻，需要社會各方愛心攜手，對再障家庭給予從疾病認知到治療信心等多方面的支援，不要放棄任何一個生命。成長之路，同守護，共希望！”
