六一特别关注：儿童再生障碍性贫血

“你的成长，我的守护”

又是一年儿童节，“健康”是每个孩子都应拥有的最好礼物。赛诺菲联合首都儿科研究所附属儿童医院、中国人民解放军空军总医院和首都医科大学附属北京儿童医院三家医院共同主办的“你的成长，我的守护”，六一特别关注：儿童再生障碍性的新闻媒体沟通会今天在京召开。(再障)好发于少年儿童，隐蔽性高且骤然转危率大，然而公众对此病却知之甚少，很多幼小生命就在惶恐和辗转中消逝了。为了帮助孩子们战胜再障，需要更多家庭关注、了解这一疾病，找到适合自己的治疗途径。

宝贝让我用心陪伴你--儿童高发，威胁生命

再生障碍性贫血是一种罕见的、可能威胁生命的自发性疾病。从世界范围内看，再生障碍性贫血的年发病率估计为百万分之二，青少年群体是发病率最高的人群之一。欧美国家的发生率约为每年每百万儿童1 -3个，而亚洲国家因为种族及环境的因素发生率较高。其中约有70%的病童并无明确病因，因此及时规范的治疗比预防更重要。

对此，首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任师晓东表示：“再障患者一旦延误治疗时间，20%会转成重型患者，两年内将会死于感染和/或出血性并发症。”因此，家长的及早发现是孩子远离生命威胁的关键。

宝贝让我仔细看看你--遁形高手，诊断要早

再生障性贫血识别率低、误诊率高是目前中国在儿童再障治疗的过程中遇到的突出问题。造成这一问题的原因主要有以下两点，首先，再生障碍性贫血在初期的症状与症状相似，早期症状易与白血病混淆。比如，易发瘀斑、流鼻血等症状都与白血病共有；但通过检查很容易鉴别：白血病是骨髓里无限制地恶性增生，再障是骨髓衰竭，无法造血。其次，好发人群年龄较小，难以自发表达和识别病情。患儿难以用语言清楚表达并且判断自己的健康状况，给及时就医接受治疗带来困难。再生障碍性贫血的早期症状包括：由血小板减少引起的易发瘀斑和/或粘膜出血。由贫血引起的疲劳和劳力性呼吸困难，从而导致活动力降低。在重型再障的患者中，会迅速出现发热、牙龈出血以及危及生命的感染。此外，再生障碍性贫血的临床病程差异较大，与病情的严重程度和全血细胞减少持续时间有关。它可能在几天内突然发作，也有可能经过数周或数月才缓慢表现出来。病情可能会进一步加重，也可能在几年内保持稳定。因此对于好发人群和处于风险中的患者，监测和早期治疗是非常重要的。

宝贝让我好好守护你--两种方案，治愈率高

再生障碍性贫血已不是绝症，但“晚治”和“乱治”将导致患者濒临死亡。首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任，北京市女医师协会理事师晓东表示：“如果患儿接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%-70%。在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好。”

目前，我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁在会上对免疫抑制疗法进行了详细地介绍，“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是ATG联合CsA，其应答率在50%-70%范围内，治疗后1年总存活率在80%以上，2年约为75%，5年约为65% 。通常在治疗后的前3个月内发生应答。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗 (即不接受专门的治疗方法)，则在2年内的死亡率约为80%。”

骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但是骨髓来源缺口却让很多患者望而兴叹，直到“半相合”技术的诞生。中国人民解放军空军总医院科科室副主任闫洪敏谈到，“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血缘两代之间100%符合这个要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解决了骨髓来源不足的困难。其移植过程中技术要求较全匹配骨髓移植更高。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首选，但找不到全匹配供者，患者可选择半相合骨髓移植，其供者可以是父母、子女、同胞、甚至堂表亲属。”

对于再生障碍性贫血另一种有效的治疗方法就是免疫抑制治治疗，首都医科大学附属北京儿童医院血液科副主任医师苏雁在会上说，“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是ATG联合CsA ，其应答率在50%-70%范围内，治疗后1年总存活率在80%以上，2年约为75%，5年约为65% 。通常在治疗后的前3个月内发生应答。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗 (即不接受专门的治疗方法)，则在2年内的死亡率约为80%。”

与会专家共同呼吁：“只要及时诊断和早期规范治疗，我们都有机会重获新生。面对再障治疗之路上的艰难险阻，需要社会各方爱心携手，对再障家庭给予从疾病认知到治疗信心等多方面的支持，不要放弃任何一个生命。成长之路，同守护，共希望！”